Ponieważ trąd i szpiczak mnogi są stanami, dla których inne możliwości leczenia są ograniczone.
Wszystkie zabiegi mają skutki uboczne, niektóre bardziej osłabiające niż inne. Sztuczka z farmakologią polega na równoważeniu korzyści płynących z leczenia z zagrożeniami wynikającymi z efektów ubocznych.
Zastosuj chemioterapię przeciwnowotworową. Leki, które stosujemy w chemioterapii onkologicznej to straszne trucizny. Dosłownie używamy pochodnych broni chemicznej do leczenia raka. Dlaczego celowo zatruwamy pacjentów z rakiem tym, co stanowi broń masowego rażenia? Bo jeśli tego nie zrobimy, rak ich zabije.
W farmakologii jest koncepcja okna terapeutycznego . To znaczy, że jest szczególna ilość związku, który spowoduje śmierć lub inne poważne kalectwo. Jest jeszcze jeden (miejmy nadzieję, że niższy) poziom tego związku, który będzie skutecznie leczyć chorobę. W leczeniu mamy nadzieję, że osiągniemy ten poziom: wystarczający do leczenia choroby, ale nie wystarczający do zabicia pacjenta.
Różne leki mają różne okna terapeutyczne. W przypadku leków dostępnych bez recepty, takich jak aspiryna, okno jest dość duże: ilość potrzebna do leczenia ciężkich skutków ubocznych jest wielokrotnie wyższa niż ilość, którą ludzie przyjmują w leczeniu bólu głowy. Dlatego możemy pozwolić niewyszkolonym osobom na samodzielne dawkowanie. (Chociaż spójrzmy na acetaminofen/paracetamol jako na przykład bez recepty, gdzie okno nie jest tak duże, jak prawdopodobnie powinno być)
Dla kontrastu, okno trójaputyczne dla wielu leków chemioterapii jest raczej wąskie. Aby mieć pewność, że trafimy w to okno, są one zazwyczaj dawkowane przez licencjonowanych specjalistów w bardzo kontrolowanym środowisku.
Powrót do talidomidu. Skutki uboczne talidomidu są dość poważne. Ale do pewnego stopnia można je kontrolować. Jeśli skrupulatnie unikasz narażenia kobiet w ciąży lub kobiet, które mogą zajść w ciążę na talidomid, możesz uniknąć skutków teratogennych. Jeśli chodzi o inne konsekwencje, wracasz do okna terapeutycznego: chcesz osiągnąć taki poziom leku, który jest skuteczny w leczeniu choroby, ale minimalizuje skutki uboczne.
Dlatego właśnie talidomid został zatwierdzony. Jest to analiza kosztów i korzyści. Władze zatwierdzające przyjrzały się zagrożeniom związanym z pozostawieniem trądu i szpiczaka mnogiego bez leczenia (lub leczonych innymi metodami) w porównaniu z zagrożeniami wynikającymi z ekspozycji na talidomid. Ogólnie rzecz biorąc czuli, że ryzyko związane z talidomidem można złagodzić na tyle, że było to “mniejsze zło” niż pozostawienie chorób bez leczenia.
To powiedziawszy, jeśli ktoś wyszedł z cudownym lekiem, który był tak skuteczny jak talidomid w leczeniu tych chorób, ale miał mniej (lub bardziej łagodne) skutki uboczne, lekarze upuściliby talidomid jak gorący ziemniak, a FDA może nawet cofnąć jego zatwierdzenie. (Podobne argumenty odnoszą się do innych potencjalnie niebezpiecznych leków, takich jak azotowe gorczycowe chemioterapeutyki).