Czy jest to badanie jednego z badań w dziedzinie medycyny?

Opierając się na tym, co powiedział JohnP, dowody naukowe mają hierarchię wiarygodności. Niektóre rodzaje prac, z samej swojej natury, są bardziej akademicko rygorystyczne i prawdopodobnie doprowadzą Cię do prawdy.

Randomizowane, kontrolowane badania z podwójnie ślepą próbą i metaanalizy znajdują się na szczycie hierarchii. Badania te często obejmują tysiące uczestników i są tak skonfigurowane, aby dawały statystycznie istotne wyniki. Badania te stanowią trzon medycyny opartej na dowodach.

Na samym dole hierarchii znajduje się studium przypadku, w którym badany jest przypadek lub stan zaobserwowany u jednego pacjenta. Na podstawie tego typu opracowania nie można wyciągnąć prawdziwych wniosków opartych na dowodach, ponieważ zasadniczo mówi ono “oto co widzieliśmy, oto co zrobiliśmy, oto co się stało”.

Jednakże, studia przypadków nie powinny być spisane na straty jako bezużyteczne. Istnieją dwa podstawowe sposoby, w jakie tego typu badania mogą być pomocne.

• Jeśli leczysz pacjenta z niezwykle rzadkim schorzeniem lub konstelacją objawów, studium przypadku jest najlepszym przewodnikiem, jaki możesz uzyskać. Jeśli ktoś inny zrobił coś, co zadziałało u podobnego pacjenta, leczenie to może zadziałać u twojego pacjenta. Wiele z tych rzadkich chorób po prostu nigdy nie będzie miało wystarczającej liczby pacjentów, aby napędzić randomizowane badania kontrolowane.
• Jeśli istnieje pojawiające się zjawisko, które nie zostało jeszcze opisane w literaturze. Dwa godne uwagi przykłady to HIV/AIDS i znacznie nowsze wapujące zapalenie płuc. Oba te schorzenia zostały po raz pierwszy zidentyfikowane dzięki opisom przypadków (lub seriom przypadków, co jest tym samym, ale z udziałem garstki pacjentów). Dzięki temu zwrócono na nie większą uwagę, a gdy to się stało, zaczęło napływać wiele innych podobnych zgłoszeń. To może skierować bardziej akademicko rygorystyczne badania w tym kierunku.

Referencje: Pierwsza seria przypadków pacjentów z powikłaniami AIDS Pierwsza seria przypadków vapingowego zapalenia płuc

“Badania jednego” są również znane jako studia przypadków, badania N-of-1 lub raporty przypadków. Dla uproszczenia poniżej będę się do nich odnosił jako do sprawozdań z przypadku. Różnią się one jakością, tak jak każdy inny rodzaj badań. Opisy przypadków mają swoje miejsce w badaniach biomedycznych i często mogą być bardzo wartościowe, szeroko cytowane i/lub w inny sposób wpływowe. Podwójnie zaślepione randomizowane kontrolowane badania kliniczne (RCT) lub, lepiej, metaanalizy wielu takich badań, są obecnie złotym standardem. Ale oczywiście nie zawsze są one wykonalne z różnych powodów.

Istnieją konkretne wytyczne dotyczące pisania opisów przypadków, na przykład:

Riley D.S., et al (2017) J Clin Epidemiol. 89:218-235. doi: 10.1016/j.jclinepi.2017.04.026. Wytyczne CARE dla opisów przypadków: dokument wyjaśniający i rozwijający. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379

W powyższym artykule wymieniono również szereg recenzowanych czasopism, które wyraźnie akceptują opisy przypadków (tabela 1), ważne historyczne przykłady opisów przypadków (sekcja 1.1) oraz różne rodzaje opisów przypadków z konkretnymi przykładami (sekcja 2).

Typy opisów przypadków:

• Badania, w których liczba pacjentów jest ograniczona z jakiegokolwiek powodu. Na przykład, badania prowadzone na początku potencjalnego wybuchu choroby, badania na pacjentach o unikalnych informacjach, raporty rzadkich działań niepożądanych leków, interakcji lek-lek i żywność-lek. Inni w tym wątku wymienili również leczenie rzadkich schorzeń i pojawiających się zjawisk.

• Badania, które wiążą się z wysokimi kosztami. Na przykład, sekwencjonowanie całego genomu lub całego eksomu, kiedy te badania były jeszcze bardzo drogie.

• Badania, które nie mogą być zastosowane w RCT z jakiegokolwiek powodu, takiego jak ograniczenia danych wejściowych, niedostatek leczenia, względy etyczne itp.

Szczególne przykłady i odniesienia:

1. Chen H., et al (2014) Lancet. 383(9918):714-21. doi: 10.1016/S0140-6736(14)60111-2. Charakterystyka kliniczna i epidemiologiczna śmiertelnego przypadku zakażenia wirusem ptasiej grypy A H10N8: badanie opisowe. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112 ](https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112)

Zgłaszamy pierwsze zakażenie człowieka nowym reasortowalnym wirusem ptasiej grypy A H10N8.

1. Byun M., et al. (2010) J Exp Med. 207(11):2307-12. doi: 10.1084/jem.20101597. Whole-exome sequencing-based discovery of STIM1 deficiency in a child with fatal classic Kaposi sarcoma. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long ](http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long)

Whole-exome sequencing-based discovery of STIM1 deficiency in a child with fatal classic Kaposi sarcoma.

1. Garrett-Bakelman F.E., et al. (2019) Science. 364(6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126/science.aau8650. The NASA Twins Study: Wielowymiarowa analiza rocznego lotu człowieka w kosmos. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long ](https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long)

[…] znaczące zmiany w wielu typach danych zostały zaobserwowane w związku z okresem lotu kosmicznego; większość z nich ostatecznie powróciła do stanu sprzed lotu w okresie badania. Obejmowały one zmiany długości telomerów, regulację genów mierzoną zarówno w danych epigenetycznych, jak i transkrypcyjnych, skład mikrobiomu jelitowego, masę ciała, wymiary tętnicy szyjnej, grubość podtwardówkową naczyniówki i okołogałkową całkowitą grubość siatkówki oraz metabolity w surowicy.

Odnosząc się do konkretnych pytań dotyczących “badań jednego”, badań N=1, studiów przypadków lub raportów przypadków:

Co akademicka dziedzina medyczna myśli o tego typu pracach?

Zależy to od dziedziny i jakości konkretnego badania, i może się bardzo różnić między szanowanymi, wpływowymi, itp. a nieistotnymi, nawet nie do przyjęcia dla publikacji w wysokiej jakości czasopiśmie.

Czy taka praca może być dobrą pracą?

Tak, ponownie, w zależności od dziedziny i jakości konkretnego badania.

Czy jest to zwykle uważane za “złą pracę”, w porównaniu z pracą, która ma np. wielu pacjentów, którzy otrzymali to samo leczenie, gdzie omówione są różnice i powikłania?

Wszystkie inne rzeczy są równe, oczywiście studium przypadku z N=1 byłoby gorsze od badania z wieloma niezależnymi pacjentami. W przypadkach takich jak ten, papiery N=1 miałyby trudny czas przedostania się przez peer review w wysokiej jakości czasopismach, ponieważ recenzenci są prawdopodobnie świadomi obecnych standardów w tej konkretnej dziedzinie, takich jak RCTs, badania epidemiologiczne lub badania asocjacyjne. Wątpię, żeby N=1 badanie na temat wpływu znanej statyny na cholesterol zostało opublikowane, jeśli wiele podwójnie ślepych badań RCT jest już dostępnych na rzędach wielkości więcej pacjentów.

Czy ten rodzaj papieru jest po prostu częścią krawędzi cięcia nauk medycznych, że wszystkie wyniki są przydatne?

W kontekście tego pytania, można założyć, że wysokiej jakości studium przypadku jest rzeczywiście “cutting edge”, i jest powód, dla którego N=1 było najlepsze. jakie można było dostać w tamtym czasie.

Różnica polega na tym, że patrzysz na studium przypadku, a nie na badanie naukowe.

Podstawowa różnica polega na tym, że studium przypadku jest dogłębnym spojrzeniem na pojedynczy przypadek czegoś, co może być nie do powtórzenia przez innych, a badanie naukowe jest szerszym badaniem grupy z wynikami i eksperymentami, które mogą być powtórzone przez innych.

Jako przykład: Twoje drugie badanie to specyficzna interwencja chirurgiczna w przypadku mężczyzny, który miał nawracający guz w określonym miejscu ze złośliwym międzybłoniakiem opłucnej. To nie jest coś, co może być powtarzalne w kółko przez innych, ale wciąż jest warte zbadania na wypadek, gdyby zdarzyło się to ponownie. Więc to jest napisane jako studium przypadku i przedstawione jako takie.